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Huntington: Wegweisender Fortschritt

Verringerung des krankheitsverursachenden toxischen Proteins erstmals nachgewiesen

Kath. Klinikum Bochum gGmbH – Universitätsklinikum der RUB am 15.12.17

Prof. Carsten Saft

Hoffnung für die Patienten der bisher unheilbaren, vererblichen Huntington- Erkrankung: Erstmals in der medizinischen Forschungsgeschichte ist es in einer internationalen Studie mit 46 Patienten aus Großbritannien, Deutschland und Kanada gelungen, die Verringerung des toxischen Huntingtin-Proteins im Nervenwasser, das als Ursache für die Entstehung dieser tückischen Krankheit gilt, mit einem Medikament nachzuweisen. Darüber hinaus erwies sich das Medikament, das in den Nervenwasserkanal der Lendenwirbelsäule eingebracht wurde, als sicher und verträglich. Das Huntington-Zentrum NRW, angesiedelt in der von Prof. Ralf Gold geleiteten Universitätsklinik für Neurologie im St. Josef-Hospital Bochum, ist an der Studie gemeinsam mit acht weiteren Instituten (in Deutschland neben Bochum die Neurologischen Universitätskliniken Ulm und Berlin) beteiligt gewesen. Der Ärztliche Leiter der Studie in Bochum, Prof. Carsten Saft, beurteilt das Ergebnis als wegweisend: „Wir sind nun in einer sehr aufregenden Phase. Noch gibt es die Heilung dieser Krankheit nicht, aber wir sind einen richtungsweisenden riesigen Schritt nach vorn gegangen.“ Für Studien dieser Art wurde das Bochumer Zentrum vor rund 25 Jahren von Prof. Horst Przuntek und Herrn Prof. Jörg Epplen (Humangenetik) gegründet.

Bisher wurden Medikamente, die zur Behandlung der Huntington-Erkrankung das Huntingtin-Protein selbst als Angriffspunkt haben, ausnahmslos an Tieren getestet. Erstmals bezog nun die sogenannte Antisense-Studie des US-Unternehmens IONIS Menschen in diese Forschung mit ein. Das Unternehmen selbst bezeichnet die Ergebnisse in einer offiziellen Mitteilung als „wichtigen Meilenstein“. Die eigenen Erwartungen seien „substanziell übertroffen“ worden. In anderen Fachmedien ist von einem der größten Fortschritte seit Entdeckung des Huntingtin-Gens im Jahre 1993 die Rede. Geplant und notwendig ist nun eine Folgestudie, für die der Schweizer Pharmakonzern Roche alle Rechte und Verantwortlichkeiten übernommen hat.

Prof. Saft betont aus Bochumer Sicht: „Es gibt nun klare Hinweise, dass das Medikament in den Krankheitsprozess eingreift. Das ist ein bemerkenswerter Fortschritt. Ob dadurch aber tatsächlich ein Fortschreiten der Krankheit verhindert werden kann, muss erst noch in einer weiteren Studie gezeigt werden. Wir brauchen nun klinische Ergebnisse in größerem Maßstab.“ Dafür soll die 2018 geplante Folgestudie den Weg bereiten.

Gesundheitsforschung Gehirn & Nerven

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