Gentherapie für Bluterkrankung β-Thalassämie
Premiere in NRW
Für die transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT), eine Bluterkrankung bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen, gibt es jetzt die erste zugelassene Gentherapie (Zynteglo). Deutschland ist das erste Land, in dem diese innovative Behandlungsmethode angeboten wird. Die Universitätsmedizin Essen ist nach Heidelberg der zweite Standort in Deutschland mit dieser Therapie und der erste in Nordrhein-Westfalen.
„Wir freuen uns sehr, unseren Patientinnen und Patienten mit dieser besonderen Gentherapie behandeln zu können. Sie erhöht die Hoffnung auf eine Heilung, die bislang nur durch eine Knochenmarktransplantation möglich und die mit Risiken verbunden war“, erklärt Prof. Dirk Reinhardt, Direktor der Kinderklinik III an der Universitätsmedizin Essen, der sich auf die Blutkrankheit spezialisiert hat. Er behandelt aktuell rund 30 bis 40 junge Patienten, die unter einer TDT leiden. Heute erreichen Betroffene das fünfte Lebensjahrzent, vor 30 Jahren galt ein Betroffener mit Mitte 20 bereits als langlebig. In der Klinik für Hämatologie der Universitätsmedizin Essen zudem werden 24 Patientinnen und Patienten mit einer TDT im Alter von 19 bis 51 Jahren behandelt. „Dank der interdisziplinären Zusammenarbeit mit der Kinderklinik können wir unsere Patienten ihr gesamtes Leben lang begleiten und behandeln“, betont Prof. Christian Reinhardt, Direktor der Klinik für Hämatologie.
Thalassämien sind eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen der rote Blutfarbstoff Hämoglobin nicht richtig gebildet wird. Die Erkrankung führt im Verlauf des ersten Lebensjahres zu den Symptomen Blässe, Gelbsucht, Entwicklungsstörungen in Verbindung mit einer Vergrößerung der Leber und Milz. Bei unzureichender Therapie kommt es zu häufigen Infektionen, Wachstumsverzögerungen und Knochendeformierungen. Eine regelmäßige Transfusionstherapie führt zu einer altersentsprechenden körperlichen und geistigen Entwicklung. „Viele Betroffene brauchen jeden Monat eine Bluttransfusion. Die Behandlung beginnt meist schon bei Kindern ab einem halben Jahr“, erläutert Prof. Dirk Reinhardt. Mit fortschreitendem Alter erhöht sich daher auch das Risiko an Folgeerkrankungen wie beispielsweise Diabetes, Leberzirrhose, Herzschwäche oder Unfruchtbarkeit zu leiden.
Die neue Gentherapie Zynteglo wird individuell für jeden Patienten hergestellt. Hierbei wird ein intaktes Gen, das in der Lage ist, gesundes Hämoglobin zu bilden, in die Blutstammzellen des Patienten eingeschleust. Dadurch sind weniger oder sogar keine Bluttransfusion mehr notwendig. Zynteglo stammt vom Biotechnologieunternehmen „bluebird bio“ aus den USA. „Eine wichtige Voraussetzung für den qualitätsgesicherten Ablauf einer individuell hergestellten Gentherapie ist die Qualifizierung des Behandlungszentrums. Die Qualifizierung in der Universitätsmedizin Essen mit ihren Schwerpunkten für Hämoglobinopathien in der Kinder- und der Erwachsenenmedizin ist daher ein wesentlicher Schritt, um Zynteglo den Patienten in Deutschland zur Verfügung zu stellen“, sagt Susanne Digel, General Manager „bluebird bio“ (Germany).
