Verbesserung der Heilungschancen für Kinder mit Akuter megakaryoblastärer Leukämie
Die Akute megakaryoblastäre Leukämie, kurz AMKL, ist eine seltene Untergruppe der Akuten Myeloischen Leukämie, AML. Betroffen sind in der Regel kleine Kinder: Das durchschnittliche Alter der Erkrankten liegt bei einem Jahr und vier Monaten. Anders als bei der AML, wo die Chance auf eine Heilung inzwischen bei 70 Prozent liegt, lag die Prognose für einen Therapieerfolg bei der AMKL bei nur rund 50 Prozent. Jetzt ist Forschern mit Beteiligung der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen ein entscheidender Durchbruch gelungen. Hierüber berichtet die renommierte Fachzeitschrift Nature Genetics.
Als einzige Therapieoption bei einer AMKL galt bis dato die Chemotherapie. Warum sie bei manchen Patienten anschlug und bei anderen nicht, war bislang nicht erforscht. Ein internationales Team von Wissenschaftlern des Erasmus Medical Center, Rotterdam, des St. Jude Research Childrens Hospital, Memphis, und der Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Dirk Reinhardt, Direktor Kinderklinik III am Universitätsklinikum Essen, führte nun die bislang umfassendste Untersuchung zu AMKL bei Kindern durch.
Über genetische Analysen des Knochenmarks der Kinder konnten die Forscher erstmals verschiedene AMKL-Untergruppen und deren prognostische Bedeutung identifizieren. Mit erstaunlichem Ergebnis: So ist bei einer AMKL mit einer bestimmten Mutation (GATA1) eine abgeschwächte Therapie ausreichend, was die Nebenwirkungen deutlich verringert. Dahingegen benötigen Kinder der anderen Untergruppen eine intensive Chemotherapie oder sogar zusätzlich eine Stammzelltransplantation.
„Dank dieser Erkenntnis kann die Therapie für meist sehr jungen Patientinnen und Patienten mit AMKL zukünftig passgenau zugeschnitten werden, was ihre Heilungschancen weiter verbessert“, erläutert Prof. Dr. Dirk Reinhardt.